Mirum Pharmaceuticals Amplía sus Perspectivas para 2026 con Avances en el Tratamiento del Síndrome de Alagille

Mirum Pharmaceuticals ha llegado a un punto crítico de cara a 2026, marcado por un sólido rendimiento financiero y prometedores avances clínicos. La trayectoria de la compañía sugiere oportunidades de crecimiento significativas por delante, especialmente con su creciente portafolio de tratamientos que incluye terapias para el síndrome de Alagille, una enfermedad hepática genética rara que afecta a una población de pacientes gravemente desatendida.

Fortaleza financiera y impulso clínico

La compañía farmacéutica ha alcanzado hitos financieros importantes que subrayan su transición de empresa en etapa de desarrollo a una entidad generadora de ingresos. Lo más destacado es que Mirum generó flujo de caja positivo de sus operaciones en 2025, un momento decisivo para cualquier biotecnológica de pequeña capitalización. Esta estabilidad financiera proporciona una base crucial para su ambicioso pipeline clínico, al tiempo que reduce la dependencia de capital externo.

La generación de ingresos se ha acelerado notablemente. Livmarli, el producto insignia de Mirum, mostró resultados particularmente sólidos con ventas netas de productos que aumentaron un 69% interanual, alcanzando los 359 millones de dólares en 2025. Las terapias establecidas de reemplazo de ácidos biliares de la compañía, incluyendo Cholbam y Ctexli, aportaron otros 161 millones de dólares, lo que representa un crecimiento del 31% respecto al año anterior. La dirección ha pronosticado ingresos totales entre 630 y 650 millones de dólares en 2026, lo que indica confianza en un impulso comercial sostenido.

Aprobaciones regulatorias que impulsan la credibilidad clínica

Mirum obtuvo en 2025 dos aprobaciones clave de la FDA, cada una ampliando el mercado potencial de la compañía. En febrero, la FDA autorizó Ctexli para tratar la cerebrotendinosis xantomatosis (CTX), un trastorno genético raro que afecta el metabolismo de los ácidos biliares. Más importante aún para los pacientes con enfermedades raras, la agencia aprobó en abril una formulación en tabletas de Livmarli específicamente para el prurito colestásico asociado con dos condiciones hepáticas graves: el síndrome de Alagille y la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC).

La aprobación del síndrome de Alagille representa un avance particularmente significativo, ya que esta condición genética causa una enfermedad hepática progresiva y afecta considerablemente la calidad de vida. La disponibilidad de una formulación en tabletas orales ofrece a los pacientes con síndrome de Alagille una opción de tratamiento más conveniente en comparación con las formulaciones anteriores, lo que podría mejorar la adherencia y los resultados.

Adquisición estratégica que amplía el alcance en enfermedades raras

A finales de enero de 2026, Mirum completó la adquisición de Bluejay Therapeutics, añadiendo brelovitug a su portafolio. Brelovitug está dirigido al virus de la hepatitis delta (HDV), una infección viral severa para la cual no existe un tratamiento aprobado en Estados Unidos. Esta adquisición refuerza el enfoque de Mirum en enfermedades hepáticas raras desatendidas y diversifica su pipeline clínico más allá de los trastornos de ácidos biliares.

Calendario de catalizadores para 2026: qué esperar

El próximo año presenta múltiples puntos de inflexión que podrían influir sustancialmente en la trayectoria de la compañía. El más importante involucra a volixibat, un candidato a medicamento dirigido a la colangitis esclerosante primaria (PSC), una enfermedad hepática progresiva sin terapias aprobadas actualmente en el mercado estadounidense. Mirum anticipa anunciar los resultados del ensayo clínico de fase 2B en el segundo trimestre de 2026, con potencial para presentar una solicitud de aprobación acelerada en la segunda mitad del año. Si la aprobación regulatoria se materializa, volixibat podría convertirse en un medicamento de éxito comercial, dada la gran necesidad no satisfecha en la población de pacientes con PSC.

Al mismo tiempo, Mirum está evaluando volixibat en otra indicación: la colangitis biliar primaria (PBC), la enfermedad hepática colestásica más prevalente a nivel mundial. Se espera que la inscripción en este estudio finalice en la segunda mitad de 2026.

La adquisición de Bluejay también introduce catalizadores a corto plazo. Se anticipan resultados clínicos de fase 3 para brelovitug en el tratamiento del HDV en la segunda mitad de 2026. Datos exitosos podrían respaldar una solicitud de aprobación a principios de 2027, creando potencialmente una nueva fuente de ingresos para la compañía.

Además, Mirum ha acelerado el calendario para un estudio de fase 3 que evalúa Livmarli en prurito asociado con condiciones colestásicas raras. La compañía ahora espera completar la inscripción en la primera mitad de 2026 y planea reportar resultados antes de fin de año, lo que podría establecer a Livmarli en poblaciones de pacientes adicionales.

El camino a seguir

Mirum Pharmaceuticals ingresa en 2026 en un punto de inflexión importante, combinando éxito comercial establecido con un pipeline clínico robusto. La capacidad demostrada de la compañía para generar flujo de caja positivo, obtener aprobaciones regulatorias —incluyendo la significativa indicación del síndrome de Alagille— y adquirir estratégicamente activos complementarios, sugiere una empresa que ejecuta en múltiples frentes. El entorno rico en catalizadores durante 2026 podría validar la dirección estratégica de la gestión y apoyar un rendimiento continuo de las acciones.