El medicamento para el síndrome de Rett enfrenta un obstáculo regulatorio en la UE mientras Acadia prepara su estrategia de respuesta

Acadia Pharmaceuticals se prepara para un revés en sus planes de expansión en Europa, ya que se espera que la compañía reciba una opinión negativa del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) respecto a trofinetida, su candidato a tratamiento para el síndrome de Rett. Tras una explicación oral de la posición del comité, Acadia ha sido notificada de un voto en contra en la tendencia de la solicitud de comercialización. La compañía ahora planea solicitar una reexaminación una vez que la opinión oficial del CHMP esté finalizada este mes. Este desafío regulatorio representa un obstáculo importante para llevar opciones de tratamiento para el síndrome de Rett a los pacientes europeos en el corto plazo.

El síndrome de Rett sigue siendo uno de los trastornos neurodesarrollativos raros más graves que afectan a bebés y niños pequeños, impactando aproximadamente a uno de cada 10,000 a 15,000 nacimientos femeninos en todo el mundo. La condición generalmente se manifiesta entre los seis y 18 meses de edad, después de un período de desarrollo aparentemente normal en los primeros meses. Los niños con síndrome de Rett experimentan una pérdida progresiva de habilidades motoras, cognitivas y de comunicación adquiridas, junto con la aparición de movimientos repetitivos característicos de las manos. Aunque puede ocurrir cierta estabilización con el tiempo, los pacientes enfrentan frecuentemente un deterioro motor continuo a lo largo de sus vidas, lo que genera desafíos clínicos y de cuidado significativos para las familias.

Estado actual del mercado y éxito de la FDA

A pesar del revés en la UE, Acadia ya ha alcanzado un hito regulatorio importante a nivel nacional. La FDA aprobó trofinetida bajo la marca Daybue en 2023, convirtiéndose en el primer y único medicamento aprobado por la FDA específicamente diseñado para tratar el síndrome de Rett en pacientes adultos y pediátricos de dos años en adelante. Esta aprobación representó un avance en el tratamiento de una enfermedad rara previamente no atendida, ofreciendo esperanza a las miles de familias estadounidenses afectadas por la condición.

El desempeño comercial inicial de Daybue en Estados Unidos muestra una recepción alentadora en el mercado. Durante los primeros nueve meses de 2025, Daybue generó ventas por 281.8 millones de dólares, reflejando un aumento del 12% interanual impulsado por la expansión a poblaciones adicionales de pacientes. Esta trayectoria de crecimiento indica que los proveedores de atención médica y los cuidadores reconocen cada vez más el valor terapéutico de las opciones de tratamiento para el síndrome de Rett. Para fortalecer aún más su posición en el mercado, Acadia recibió recientemente la aprobación de la FDA para Daybue Stix, una nueva formulación en polvo sin colorantes ni conservantes que ofrece un método de administración alternativo. La compañía planea lanzar Daybue Stix en una cantidad limitada en el primer trimestre de 2026, expandiendo su disponibilidad en el mercado en el segundo trimestre, manteniendo junto a ello la formulación oral original.

La cartera de productos más amplia de Acadia respalda su visión a largo plazo

La trayectoria de crecimiento de la compañía va mucho más allá de su franquicia del síndrome de Rett. Nuplazid, el producto insignia de Acadia que aborda alucinaciones y delirios asociados con la psicosis en la enfermedad de Parkinson, continúa generando ingresos sustanciales. En los primeros nueve meses de 2025, Nuplazid registró ventas por 505.7 millones de dólares, un aumento del 13% respecto al año anterior, principalmente impulsado por la expansión en volumen a medida que más pacientes reciben prescripciones.

Las proyecciones financieras reflejan la confianza de la dirección en el potencial comercial de la compañía. Acadia anticipa que las ventas netas combinadas de Nuplazid y Daybue alcanzarán aproximadamente 1.700 millones de dólares para 2028, con Nuplazid contribuyendo con alrededor de 1.000 millones y Daybue con aproximadamente 700 millones. La fuerte posición competitiva de Nuplazid se refuerza aún más por la protección de patentes que se extiende hasta 2038 en Estados Unidos, proporcionando más de una década de exclusividad que protege el producto de la competencia genérica y permite una generación de ingresos sostenida.

Contexto del mercado y panorama competitivo

Dentro del sector biotecnológico, la clasificación actual de Zacks de Acadia es #3 (Mantener), reflejando una perspectiva moderada. Otras compañías en el espacio biotecnológico han obtenido un sentimiento inversor más favorable. Alkermes, Castle Biosciences e Immunocore mantienen una clasificación Zacks #1 (Compra fuerte). En los últimos 60 días, las estimaciones de ganancias por acción de Alkermes para 2026 mejoraron de 1.54 a 1.91 dólares, con una apreciación del 30.6% en las acciones en seis meses. Castle Biosciences ha mostrado un impulso particularmente fuerte, con un aumento del 157.8% en las acciones en los últimos seis meses, junto con mejores proyecciones de rentabilidad para 2026. Las acciones de Immunocore subieron un 1.6% en ese mismo período, ya que las estimaciones de pérdidas por acción se redujeron.

El rendimiento contrastante de estas compañías biotecnológicas subraya la diversidad del sector y el impacto individual de los desarrollos regulatorios y comerciales en los múltiplos de valoración. Para Acadia en particular, el desafío regulatorio en Europa para el tratamiento del síndrome de Rett representa una dificultad a corto plazo que podría afectar el sentimiento de los inversores. Sin embargo, la fuerte tracción en el mercado estadounidense para Daybue y el crecimiento continuo en las ventas de Nuplazid sugieren que la compañía mantiene vías para la expansión de ingresos a pesar del revés europeo.

El panorama del tratamiento del síndrome de Rett sigue siendo incipiente y desatendido, afectando a decenas de miles de familias en todo el mundo. Más allá de la decepción regulatoria en Europa, la posición de Acadia como el único proveedor de tratamiento aprobado por la FDA le otorga ventajas significativas como pionero en el mercado estadounidense. La diversificación de productos y las fuentes de ingresos protegidas por patentes brindan resiliencia financiera para afrontar desafíos regulatorios en mercados internacionales, mientras mantienen el impulso en áreas terapéuticas clave. A medida que Acadia persigue su estrategia de reexamen con la EMA y expande la penetración de mercado de Daybue en Estados Unidos, las perspectivas a largo plazo de la compañía para convertirse en un actor relevante en tratamientos para enfermedades raras permanecen intactas.