BB-301 demuestra beneficios terapéuticos sostenidos en una evaluación clínica prolongada para la distrofia muscular oculofaringea

Benitec Biopharma Inc. (BNTC) ha revelado datos de seguimiento extendido convincentes de su ensayo de fase 1b/2a de BB-301, un candidato a terapia génica dirigido a los síntomas de disfagia asociados con la distrofia muscular oculofaringea (OPMD). Los hallazgos subrayan el impacto duradero del tratamiento en la función de deglución y la calidad de vida de los pacientes.

Durabilidad extendida confirmada en la cohorte de pacientes principales

Una evaluación histórica de 24 meses del primer paciente inscrito en la Cohorte 1 revela un beneficio terapéutico sostenido más allá del período de tratamiento inicial. El paciente mostró una mejoría progresiva en el residuo faríngeo post-deglución, un indicador clave de dificultad para tragar, junto con una reducción medible en la carga total de síntomas disfágicos. Es importante destacar que estas mejoras persistieron e incluso se profundizaron en comparación con el estado previo al tratamiento y el punto de control de 12 meses, validado mediante evaluaciones objetivas de deglución por rayos X y resultados reportados por los pacientes en el Cuestionario de Deglución de Sídney (SSQ).

Tasas de respuesta robustas en toda la población de pacientes

Basándose en este hito de un solo paciente, el conjunto completo de datos de la Cohorte 1 —que incluye a cuatro pacientes inscritos— alcanzó el estado de respuesta total en el período de evaluación estadística de 12 meses. Cada participante cumplió con los criterios de eficacia predefinidos por Benitec, que exigen una mejora demostrable en al menos dos de cinco categorías estandarizadas de evaluación de la deglución. Esta clasificación de respondedores consistente en toda la cohorte temprana sugiere que BB-301 ofrece un beneficio clínico reproducible en lugar de casos aislados de respuesta excepcional.

Además, una evaluación separada de un paciente en el intervalo de 12 meses reafirmó una potente actividad modificadora de la enfermedad, reforzando la señal de durabilidad evidente en la población más amplia de la Cohorte 1.

Contexto del mercado

La actividad de las acciones de BNTC el 9 de enero reflejó una presión modesta, cerrando en $11.84 por acción, lo que representa una disminución de $0.34 o un 2.79% respecto a la sesión anterior.