El enfoque de terapia génica restaura la producción de insulina en primates diabéticos: el último avance de Genprex

Genprex Inc. (GNPX) ha presentado hallazgos preclínicos prometedores para GPX-002, una terapia génica novedosa diseñada para abordar la diabetes tipo 2 rejuveneciendo las células beta disfuncionales. El tratamiento aprovecha un vector de virus adeno-asociado (AAV) para introducir directamente en el tejido pancreático los genes Pdx1 y MafA, apuntando a la causa raíz de la deficiencia de insulina en pacientes con diabetes tipo 2.

Evidencia clínica en modelos de primates

En un estudio innovador con primates no humanos, dos animales con diabetes tipo 2 severa recibieron GPX-002 mediante diferentes métodos de administración. El primer primate fue sometido a una infusión intraductal, lo que provocó una mejora progresiva en el metabolismo de la glucosa. Después de siete meses, este animal alcanzó niveles normales de tolerancia a la glucosa, un resultado notable dado su estado diabético basal. El segundo primate, tratado mediante inyección pancreática directa, experimentó ganancias sustanciales, aunque no logró una normalización completa.

Estos resultados divergentes señalan un descubrimiento clave: la infusión intraductal parece ser superior para dirigirse eficazmente tanto a las células alfa como a las células beta dentro del páncreas. Los investigadores también identificaron que los protocolos de inmunosupresión se vuelven esenciales para las terapias basadas en AAV en primates, con reacciones inmunitarias que generalmente se resuelven en aproximadamente seis meses tras el inicio del tratamiento.

Respuesta rápida en estudios con roedores

Experimentos paralelos en ratones con diabetes tipo 2 demostraron resultados igualmente convincentes. Los animales tratados mostraron una mayor secreción de insulina estimulada por la glucosa y una reversión de los niveles elevados de azúcar en sangre. En cuatro semanas después del tratamiento, los niveles de glucosa se normalizaron, confirmando que las células beta pueden ser restauradas funcionalmente mediante este enfoque genético.

Ampliando más allá de la diabetes tipo 1

Las investigaciones previas de Genprex demostraron que GPX-002 podía convertir células alfa en células beta similares a las productoras de insulina en modelos de diabetes tipo 1. Los datos actuales de la diabetes tipo 2 amplían significativamente la relevancia clínica de la terapia, ya que la tipo 2 representa una población de pacientes mucho mayor a nivel mundial.

Próximos pasos y respuesta del mercado

La compañía está acelerando los estudios en primates no humanos en ambos tipos de diabetes y preparando evaluaciones toxicológicas formales en preparación para una eventual solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación.

El sentimiento del mercado ha respondido positivamente a estos avances. GNPX cerró la sesión de negociación anterior en $1.80, reflejando una ganancia del 0.86%, mientras que la actividad previa a la apertura llevó la acción a $1.90, un aumento del 5.55%, señalando la confianza de los inversores en el potencial de la terapia para abordar la importante necesidad médica no satisfecha en la regeneración de células beta.