SYMPAZAN muestra promesas en el tratamiento en el mundo real de la epilepsia infantil: lo que revela la nueva investigación

Assertio Holdings reveló evidencia del mundo real revolucionaria sobre cómo se está utilizando SYMPAZAN (clobazam) en formulación oral en entornos clínicos para el manejo del Síndrome de Lennox-Gastaut (LGS), una forma severa de epilepsia de inicio infantil. Los hallazgos, presentados en la 150ª Reunión Anual de la Asociación Neurológica Americana en septiembre de 2025, marcan los primeros datos completos del mundo real sobre la formulación en película oral de este medicamento para las convulsiones.

Comprendiendo los Resultados de la Investigación

El estudio retrospectivo analizó registros electrónicos de salud de Stanford Health Care desde 2015 hasta 2024, identificando a 181 pacientes con epilepsia y un subconjunto de 29 diagnosticados específicamente con LGS que habían recibido tratamiento con película soluble oral de clobazam. Los descubrimientos clave incluyeron diferencias significativas en la demografía de los pacientes entre el grupo específico de LGS y la cohorte general de epilepsia.

Los niños con LGS resultaron notablemente más jóvenes, con una edad media de 13,6 años en comparación con 21,1 años en el grupo general de epilepsia. Una proporción sustancial de pacientes con LGS había pasado de formulaciones en tableta o suspensión a la versión en película oral. Además, el uso de cannabidiol fue sustancialmente mayor entre el subconjunto de LGS, reflejando enfoques de tratamiento en evolución para esta condición compleja.

Por qué importa la formulación en película oral

SYMPAZAN se distingue como la única formulación en película oral de clobazam aprobada por la FDA disponible para el tratamiento complementario de las convulsiones en pacientes con LGS de dos años en adelante. Esta formulación aborda una brecha clínica crítica: muchos pacientes jóvenes con dificultades para tragar no pueden tolerar de manera confiable las tabletas o medicamentos líquidos. La película con sabor a baya viene en dosis de 5 mg, 10 mg y 20 mg, ofreciendo flexibilidad comparable a otras preparaciones de clobazam.

El Dr. Steven M. Wolf, del Departamento de Neurología Pediátrica en Boston Children’s Health Physicians, enfatizó la importancia clínica: “Este estudio permite a la comunidad médica ver datos del mundo real sobre la utilización de la formulación en película oral y puede ayudar a los clínicos a entender mejor cómo incorporar el medicamento en los regímenes de tratamiento” para una condición que sigue siendo difícil de manejar debido a convulsiones resistentes al tratamiento.

El desafío del LGS

El Síndrome de Lennox-Gastaut afecta aproximadamente a 50,000 personas en los Estados Unidos, generalmente diagnosticadas entre los tres y cinco años, aunque algunas reciben diagnósticos mucho más tarde. Este raro síndrome de epilepsia suele involucrar múltiples tipos de convulsiones y puede producir complicaciones cognitivas y conductuales. El manejo del LGS requiere enfoques individualizados que evolucionan a lo largo de la vida del paciente.

Consideraciones críticas de seguridad

SYMPAZAN presenta advertencias importantes respecto al uso concomitante con opioides, ya que la terapia combinada puede resultar en sedación profunda, depresión respiratoria y resultados potencialmente fatales. El medicamento conlleva riesgos de dependencia y reacciones de abstinencia si se suspende abruptamente o se reduce la dosis rápidamente. Los usuarios deben evitar el uso simultáneo con otros depresores del sistema nervioso central o alcohol.

Las reacciones adversas comunes observadas en frecuencias ≥10% y que superan el placebo incluyen estreñimiento, somnolencia o sedación, fiebre, letargo y babeo. Se han reportado reacciones dermatológicas graves, incluyendo síndrome de Stevens-Johnson y necrólisis epidérmica tóxica, que requieren la suspensión inmediata ante los primeros signos de erupción, a menos que estén claramente no relacionadas con el medicamento.

Interacciones medicamentosas y poblaciones especiales

SYMPAZAN inhibe CYP2D6, lo que puede requerir ajustes en la dosis de medicamentos metabolizados a través de esta vía. La coadministración con inhibidores fuertes o moderados de CYP2C19 puede requerir la modificación de la dosis de SYMPAZAN. Es importante destacar que los anticonceptivos hormonales metabolizados por CYP3A4 pueden experimentar una disminución en su efectividad, por lo que se recomienda el uso de métodos anticonceptivos no hormonales adicionales.

Las mujeres embarazadas que toman SYMPAZAN deben tener en cuenta que las benzodiazepinas cruzan la placenta y pueden producir depresión respiratoria, hipotonia y sedación en neonatos. El medicamento se excreta en la leche materna, con informes de sedación y mala alimentación en bebés amamantados expuestos a benzodiazepinas.

Mirando hacia el futuro

Este estudio inaugural de evidencia del mundo real proporciona valiosos conocimientos sobre los patrones de uso de SYMPAZAN y la demografía de los pacientes, apoyando a los clínicos en la optimización de las estrategias de tratamiento para este desafiante subtipo de epilepsia. Como la única formulación en película oral de clobazam aprobada por la FDA para el manejo del LGS, SYMPAZAN continúa consolidando su papel en la atención a las necesidades específicas de los pacientes pediátricos que requieren control de las convulsiones sin las barreras que presentan las formulaciones tradicionales en tableta o líquido.

Para obtener información adicional sobre SYMPAZAN o para reportar reacciones adversas sospechosas, contacte a Assertio en 1-800-518-1084 o a la FDA en 1-800-FDA-1088.