بريلود ثيرابيوتكس تواصل تقدم العلاج الدقيق لمرض كثرة الدم الحمراء مع موافقة إدارة الغذاء والدواء

كشفت شركة بريفول ثيرابيوتكس عن تقدم كبير في علاج اضطرابات الدم من خلال نهجها الانتقائي للمتحورات. إن موافقة إدارة الغذاء والدواء على طلب التجربة الدوائية الجديدة لـ PRT12396 تمثل لحظة حاسمة للعلاجات المستهدفة في الأورام الدموية. يُصمم هذا المركب التجريبي بشكل خاص ليعوق طفرة JAK2V617F، وهي محرك جيني موجود في الغالبية العظمى من مرضى كثرة الحمر الحقيقية، بالإضافة إلى نسبة كبيرة من الأشخاص المصابين بمرض الصفيحات الدموية الأساسية والتليف النقوي الأولي.

مثبط JAK2V617F الانتقائي للمتحورات يستهدف كثرة الحمر الحقيقية بشكل أكثر فعالية

لقد كان مشهد علاج كثرة الحمر الحقيقية محدودًا منذ زمن بعيد بواسطة مثبطات JAK غير الانتقائية التي غالبًا ما تسبب آثارًا جانبية غير مقصودة بسبب آليتها الواسعة. يعالج PRT12396 هذه الفجوة الحرجة من خلال تقديم تثبيط موجه بدقة يستهدف بشكل خاص الخلايا التي تحتوي على طفرة JAK2V617F. يُصمم هذا النهج الانتقائي لتقليل التأثير الجانبي على الخلايا السليمة مع زيادة الفعالية في الخلايا الخبيثة. من المتوقع أن يبدأ التجربة السريرية من المرحلة الأولى على مرضى كثرة الحمر الحقيقية في الربع الثاني من عام 2026، مما يمثل إنجازًا مهمًا في تقييم ملف السلامة والكفاءة الأولي للمركب.

معالجة قيود مثبطات JAK2 الحالية من خلال تصميم مستهدف

تُظهر مثبطات JAK2 الحالية في الممارسة السريرية محدودية في الانتقائية، مما يؤدي إلى تفاعل غير مستهدف يمكن أن يضعف التحمل ويحد من الفائدة العلاجية. تهدف استراتيجية بريفول الانتقائية للمتحورات إلى التغلب على هذه القيود الجوهرية من خلال التركيز بشكل خاص على الطفرة المسببة للمرض. يمثل هذا تحولًا أساسيًا نحو الطب الدقيق، حيث يُخصص العلاج على أساس الأساس الجيني للمرض بدلاً من الاعتماد على نهج واسع النطاق. بالنسبة لمرضى كثرة الحمر الحقيقية، توفر هذه المنهجية الدقيقة وعدًا بسيطرة أكثر فعالية على المرض مع ملف سلامة محسّن.

توسيع خط الأنابيب في علم الأورام الدقيق

بالإضافة إلى PRT12396، تبني بريفول ثيرابيوتكس مجموعة من العلاجات المعتمدة على المعلومات الجينية. يشمل خط أنابيب الشركة مثبطات KAT6 التي لا تزال في مرحلة ما قبل السريرية، إلى جانب أصول أخرى في علم الأورام الدقيق تستهدف تغييرات جينية مميزة في السرطان. يؤكد هذا النهج متعدد الجوانب التزام الشركة بتطوير علاجات مستهدفة عبر مؤشرات أورامية مختلفة. تشير مؤشرات أداء الأسهم إلى أن PRLD قد تذبذب بين 0.61 دولار و4.22 دولار خلال العام السابق، مع نشاط تداول حديث يعكس اهتمام السوق بالتقدم السريري للشركة وإمكاناتها العلاجية.