شركة أكيبيا ثيرابيوتكس تتقدم في تطوير بريلاسيغات مع تسجيل المرحلة 2 لعلاج FSGS

شركة Akebia Therapeutics، Inc. (AKBA) بدأت تسجيل المرضى في تجربة سريرية من المرحلة الثانية لدراسة Praliciguat كعلاج محتمل لمرض التصلب الكبيبي الانسدادي البؤري (FSGS)، مما يمثل خطوة مهمة نحو معالجة حاجة طبية غير ملباة بشكل حاسم. تم إعطاء الدواء لأول مريض هذا الأسبوع، مما يشير إلى بداية مرحلة الدراسة الحاسمة هذه.

التحدي السريري: FSGS وفجوة العلاج

يمثل التصلب الكبيبي الانسدادي البؤري حالة مرضية خطيرة في الكلى تتميز بتندب تدريجي في الكبيبات — وهي الهياكل الأساسية لترشيح الكلى. يعيش حوالي 40,000 مريض في الولايات المتحدة مع هذه الحالة، ومع ذلك، لا توجد حالياً علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء مصممة خصيصًا لمعالجة هذا المرض. يبرز هذا الفراغ العلاجي الحاجة الملحة لمركبات دوائية مبتكرة مثل Praliciguat لملء الفجوة في خيارات إدارة الحالة السريرية.

فهم آلية عمل Praliciguat

المرشح الرائد لشركة Akebia يعمل كمحفز لإنزيم guanylate cyclase القابل للذوبان (sGC)، وهو آلية عمل أظهرت وعدًا علاجيًا في حالات الكلى ذات الصلة. قامت الشركة بترخيص Praliciguat من Cyclerion Therapeutics، وكانت الأبحاث الأولية مشجعة. كشفت الدراسات المبكرة من المرحلة 1 على متطوعين أصحاء وتقييمات المرحلة 2 في مرضى فشل القلب ومرض الكلى السكري عن عدم وجود مخاوف كبيرة تتعلق بالسلامة، مما أسس لملف سلامة إيجابي يمكن استكشافه بشكل أكبر.

تصميم التجربة وخصائص المرضى

الدراسة الجارية من المرحلة 2 منظمة كدراسة عشوائية مزدوجة التعمية، مع تحكم وهمي، متعددة المراكز، تركز على البالغين الذين تم تأكيد تشخيصهم بـ FSGS عن طريق الخزعة. سيتم عشوائية حوالي 60 مريضًا يتلقون بالفعل أقصى جرعة محتملة من مثبطات الإنزيم المحول للأنجيوتنسين أو حاصرات مستقبلات الأنجيوتنسين بنسبة 1:1 لتلقي إما Praliciguat أو علاج وهمي خلال فترة علاج مدتها 24 أسبوعًا.

الهدف الرئيسي للدراسة يركز على التغير من القاعدة في نسبة البروتين إلى الكرياتينين في البول (UPCR) عند الأسبوع 24. تشمل الأهداف الثانوية نسبة المرضى الذين يحققون تحسنًا جزئيًا، والذي يُعرف بأنه انخفاض بنسبة 40% في UPCR مع قيم أقل من 1.5 غرام لكل غرام. بعد المرحلة المزدوجة التعمية التي تستمر 24 أسبوعًا، سيدخل جميع المشاركين في تمديد مفتوح حيث سيتلقون Praliciguat لمدة 24 أسبوعًا إضافيًا، مما يسمح بمراقبة فعالية وسلامة ممتدة.

خط الإنتاج الأوسع والآفاق المستقبلية

بالإضافة إلى Praliciguat، يعكس محفظة تطوير شركة Akebia نهجًا متعدد الجوانب تجاه أمراض الكلى والأمراض ذات الصلة. Vadadustat (Vafseo) حاليًا في المرحلة الثالثة من التطوير لعلاج فقر الدم المرتبط بمرض الكلى المزمن في كل من مرضى الغسيل الكلوي وغير المعتمد على الغسيل الكلوي. بالإضافة إلى ذلك، تطور Akebia مركب AKB-9090 لمعالجة إصابة الكلى الحادة المرتبطة بالجراحة القلبية ومتلازمة الضائقة التنفسية الحادة، بالإضافة إلى AKB-10108 لاعتلال الشبكية الناتج عن الولادة المبكرة في حديثي الولادة.

وجهة نظر السوق

في جلسة التداول يوم الثلاثاء، أغلق سهم AKBA عند 1.47 دولار، مسجلًا انخفاضًا بنسبة 2.65%. من المحتمل أن يعتمد رد فعل السوق على البيانات الوسيطة حول الفعالية والسلامة من تجربة المرحلة 2 هذه، وعلى قدرة الشركة على إثبات فائدة سريرية ذات معنى في مجموعة مرضى FSGS.