يظهر BB-301 فوائد علاجية مستدامة في تقييم سريري موسع لضمور العضلات العُقَدي البلعومي

شركة Benitec Biopharma Inc. (BNTC) كشفت عن بيانات متابعة موسعة ومقنعة من تجربتها في المرحلة 1b/2a لعقار BB-301، مرشح العلاج الجيني الذي يستهدف أعراض البلع المرتبطة بضمور العضلات العيني البلعومي (OPMD). تؤكد النتائج على التأثير المستمر للعلاج على وظيفة البلع وجودة حياة المرضى.

تأكيد الاستدامة الممتدة في مجموعة المرضى الرئيسية

تقييم هام لمدة 24 شهرًا للمريض الأول المسجل في المجموعة 1 يكشف عن فائدة علاجية مستدامة تتجاوز فترة العلاج الأولية. أظهر المريض تحسنًا تدريجيًا في بقايا البلع بعد البلع في البلعوم—مؤشر رئيسي لصعوبة البلع—بالإضافة إلى انخفاض قابل للقياس في عبء أعراض البلع بشكل عام. والأهم من ذلك، استمرت هذه التحسينات وتعمقت عند مقارنتها بالحالة قبل العلاج وبتقييم النقطة الزمنية بعد 12 شهرًا، تم التحقق منها من خلال تقييمات البلع بالأشعة السينية الموضوعية ونتائج المرضى المبلغ عنها على استبيان البلع في سيدني (SSQ).

معدلات استجابة قوية عبر مجموعة المرضى

بالاعتماد على هذا الإنجاز في مريض واحد، حققت مجموعة البيانات الكاملة للمجموعة 1—التي تشمل أربعة مرضى مسجلين—حالة استجابة كاملة عند تقييم إحصائي بعد 12 شهرًا. استوفى كل مشارك معايير الفعالية المحددة مسبقًا من قبل Benitec، والتي تتطلب تحسينًا واضحًا عبر فئتين على الأقل من فئات تقييم البلع الخمسة الموحدة. تشير هذه التصنيفات المتسقة للمستجيبين عبر كامل المجموعة المبكرة إلى أن BB-301 يوفر فائدة سريرية قابلة للتكرار بدلاً من حالات استجابة استثنائية معزولة.

بالإضافة إلى ذلك، أكد تقييم مريض منفصل عند فترة 12 شهرًا نشاطًا قويًا لتعديل المرض، مما يعزز إشارة الاستدامة الواضحة في مجموعة Cohort 1 الأوسع.

سياق السوق

عكس نشاط سهم BNTC في 9 يناير ضغطًا معتدلًا، حيث أغلق عند 11.84 دولار للسهم، مسجلًا انخفاضًا قدره 0.34 دولار أو بنسبة 2.79% عن الجلسة السابقة.