إنجاز تجربة 302 لشركة بيم ثيرابيوتكس يمهد الطريق لتوسيع التطوير في المراحل المتأخرة في عام 2026

شركة بيم ثيرابيوتكس (BEAM) تضع نفسها لعام حاسم قادم، مع توقع العديد من المحفزات السريرية التي من المتوقع أن تعيد تشكيل مسار خط أنابيبها. حتى 31 ديسمبر 2025، تحافظ الشركة الحيوية على أساس مالي قوي مع 1.25 مليار دولار من النقد والأوراق المالية القابلة للتسويق، مما يوفر فترة زمنية لاستدامة العمليات حتى 2029—وسادة حاسمة مع تقدم الشركة في عدة برامج للأمراض الوراثية.

بيانات تجربة BEAM-302 لدفع المحفزات قصيرة الأمد

برنامج الشركة الرئيسي، BEAM-302، يمثل لحظة فاصلة في علاج التصحيح الوراثي. تم تطويره للمرضى الذين يعانون من نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD)، وحقق البرنامج إنجازًا هامًا عندما أظهرت بيانات المرحلة 1/2، التي تم الكشف عنها العام الماضي، الدليل السريري الأول على التصحيح الوراثي في الجسم الحي للطفرات المسببة للأمراض في البشر. بحلول نهاية الربع الأول من 2026، تتوقع بيم أن تقدم بيانات فعالية وسلامة محدثة من تجربة المرحلة 1/2 جنبًا إلى جنب مع استراتيجية تطوير للدراسات الحاسمة، مما يشير إلى تقدم البرنامج نحو التقييم في المراحل اللاحقة.

تقدم متوازٍ عبر برامج متعددة

بالإضافة إلى BEAM-302، تتقدم الشركة في تطوير خط أنابيب متنوع. برنامج BEAM-301، الذي يستهدف مرض تخزين الجليكوجين من النوع Ia (GSDIa) من خلال تصحيح طفرة R83C، يشارك حاليًا في تجنيد المرضى في تجربة تصعيد للجرعة من المرحلة 1/2 مفتوحة التسمية. لقد أكمل أول مجموعة من المرضى تناول الجرعة، والآن يتم التوظيف للمجموعة الثانية. من المتوقع أن تظهر قراءات سريرية أولية خلال 2026.

أكثر البرامج نضجًا خارج BEAM-302 هو Risto-cel، علاج خلايا ذاتي للمرضى المصابين بمرض الخلايا المنجلية الحاد. أظهرت تجربة المرحلة الأولى/الثانية BEACON بيانات مقنعة، بما في ذلك زيادة بنسبة 60% في الهيموغلوبين الجنيني (HbF) إلى جانب انخفاض متزامن بنسبة 40% في هيموغلوبين S (HbS)، الشكل المرضي المسؤول عن تكوّن خلايا الدم الحمراء المنجلية. أظهر المرضى فوائد سريرية مستدامة لمدة تصل إلى 20 شهرًا، وتقليل حالات الاستشفاء، وتطبيع فقر الدم—وهي نتائج تضع Risto-cel كمُعالج محتمل يغير مسار المرض. منحت إدارة الغذاء والدواء Risto-cel قبولًا ضمن برنامج تطوير واستعداد الكيماويات، التصنيع، والرقابة (CDRP). تنوي بيم تقديم طلب ترخيص الأدوية البيولوجية (BLA) ل Risto-cel بحلول نهاية 2026.

لا يزال BEAM-103 قيد التحقيق لمؤشرات وراثية إضافية ضمن خط الأنابيب.

توقيت السوق وعرض المستثمرين

من المقرر أن تقدم الشركة تحديثات شاملة حول خط أنابيبها واستراتيجيتها المؤسسية في مؤتمر الرعاية الصحية السنوي الرابع والأربعين لجون بي مورغان في 13 يناير 2026، الساعة 5:15 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ.

عكس أداء الأسهم تقلبات معتدلة، حيث أغلقت شركة BEAM الجلسة السابقة عند 27.55 دولار، بانخفاض قدره 1.61%، قبل أن ترتفع بنسبة 2.36% إلى 28.20 دولار في التداول بعد ساعات العمل.