NeuroSense Therapeutics يحقق إنجازًا سريريًا رئيسيًا: PrimeC يظهر وعدًا في إيقاف تقدم مرض ALS وسط وضع مالي محسّن

شركة NeuroSense Therapeutics Ltd. (Nasdaq: NRSN)، شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تركز على الاضطرابات العصبية التنكسية الشديدة، أعلنت عن بيانات مشجعة للمرحلة الثانية باء لعلاجها التجريبي PrimeC في التصلب الجانبي الضموري (ALS)، جنبًا إلى جنب مع نتائج المالية لنهاية عام 2024. أظهر الأصل الرائد للشركة القدرة على إبطاء تقدم المرض بشكل كبير في تجربة PARADIGM التي شملت 68 مريضًا، مما يضع NeuroSense في مسار محتمل للتقدم إلى المرحلة الثالثة والدخول النهائي إلى السوق.

الاختراق السريري يؤكد الإمكانات العلاجية لـ PrimeC

حققت دراسة المرحلة الثانية باء من PARADIGM أهدافها المزدوجة، حيث أظهر PrimeC انخفاضًا بنسبة 33% في سرعة تقدم المرض (كما تم قياسه بواسطة تقييم ALSFRS-R) على مدى فترة مراقبة تمتد 18 شهرًا (p=0.007). بالإضافة إلى إبطاء تدهور الخلايا العصبية الحركية، قلل المركب من الخطر المركب للوفاة، والدخول إلى العناية المركزة، والتدخلات التنفسية بنسبة 58%، مما يترجم إلى تحسين نتائج البقاء على قيد الحياة. من الجدير بالذكر أن المرضى حافظوا على وظائفهم في الكلام والبلع—وهي مجالان حاسمان يتعرضان غالبًا للتلف في ALS—مع تحملهم للدواء بشكل جيد.

“يمثل عام 2024 نقطة تحول لشركة NeuroSense Therapeutics،” قال الرئيس التنفيذي ألون بن-نون. “تؤكد تجربة PARADIGM قدرة PrimeC على تعديل مسار المرض في حالة ذات حاجة طبية عميقة. توافق إدارة الغذاء والدواء على بروتوكول المرحلة الثالثة بعد اجتماعنا من نوع C يعزز ثقتنا في التقدم نحو المرحلة التنموية التالية.”

الطريق إلى الأمام: الاستراتيجية التنظيمية والتجارية

استنادًا إلى هذه النتائج، تواصل NeuroSense Therapeutics بنشاط مناقشات الشراكة لتطوير وتسويق PrimeC بشكل مشترك. حصلت الشركة على موافقة إدارة الغذاء والدواء على تصميم دراسة المرحلة الثالثة المقترح، مع توقع بدء التسجيل في 2025. بالإضافة إلى ذلك، تخطط NeuroSense لبدء التسويق المبكر في كندا، حيث يقدر المحللون أن الإمكانات السنوية القصوى للإيرادات تتراوح بين $100 مليون و $150 مليون.

تم تعزيز حماية الملكية الفكرية عندما منحت مكتب براءات الاختراع والعلامات التجارية في الولايات المتحدة براءة اختراع رئيسية لصيغة PrimeC الحصرية، مما يمدد الحصرية حتى عام 2042.

الصحة المالية تدعم التطوير المستمر

أبلغت NeuroSense Therapeutics عن نفقات البحث والتطوير بقيمة 5.7 مليون دولار في 2024، بانخفاض قدره 21.9% عن 7.3 مليون دولار في 2023، ويرجع ذلك أساسًا إلى تقليل الإنفاق على المقاولين الفرعيين وتقليل التعويضات القائمة على الأسهم. بلغت المصروفات العامة والإدارية 4.2 مليون دولار في 2024 مقابل 4.8 مليون دولار في العام السابق، بانخفاض قدره 12.5% يعزى إلى تحسين الكوادر وتقليل تكاليف التأمين المهني، مع تعويض جزئي من خلال زيادة رسوم الاستشارات.

حتى 31 ديسمبر 2024، حافظت NeuroSense Therapeutics على احتياطيات نقدية بقيمة 3.4 مليون دولار. وصلت الأصول الإجمالية إلى 4.6 مليون دولار، وارتفعت حقوق المساهمين إلى 2.6 مليون دولار من عجز قدره 1.8 مليون دولار في 2023. كان صافي الخسارة للسنة 10.2 مليون دولار، أو 0.54 دولار للسهم المخفف، مقارنة بـ 10.1 مليون دولار (و0.74 دولار للسهم) في 2023.

فهم سياق المرض

يؤثر التصلب الجانبي الضموري على حوالي 5000 شخص يتم تشخيصهم حديثًا سنويًا في الولايات المتحدة، مع تقدم المرض النموذجي الذي يؤدي إلى الشلل التام والوفاة خلال 24 إلى 60 شهرًا. تظل الخيارات العلاجية الحالية محدودة، ومن المتوقع أن يتوسع عدد مرضى ALS عالميًا بنسبة 24% عبر الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي بحلول 2040، مما يخلق طلبًا سريريًا كبيرًا.

حول PrimeC و NeuroSense Therapeutics

يمثل PrimeC مزيجًا ثابتًا من الكيفوبروفين والسيليكوكسيب—دوائين معروفين أعيد صياغتهما كعلاج فموي مطول المفعول. تم تصميم هذا المزيج لمعالجة عدة آليات مرضية في ALS، بما في ذلك الالتهاب العصبي، وترسيب الحديد المؤكسد، وعدم تنظيم معالجة الحمض النووي الريبي. أكدت تجربة المرحلة الثانية 2a السابقة سلامة الدواء وأظهرت تحسينات قابلة للقياس في الاستقرار الوظيفي والمعايير التنفسية جنبًا إلى جنب مع تغييرات في العلامات الحيوية التي تشير إلى النشاط البيولوجي. منحت إدارة الغذاء والدواء والوكالة الأوروبية للأدوية PrimeC وضع الدواء اليتيم.

تركز NeuroSense Therapeutics على ترجمة الرؤى العلمية إلى علاجات مركبة تستهدف مسارات مرضية متعددة عبر الحالات التنكسية العصبية بما في ذلك مرض باركنسون ومرض الزهايمر.