اختراق Vertex في تخفيف الألم: VX-548 يقترب أكثر من المرضى بعد إنجازات إدارة الغذاء والدواء

تقوم شركة Vertex للأدوية بخطوات كبيرة في إعادة تعريف إدارة الألم من خلال دوائها التجريبي سوزيتريجين (VX-548)، وهو مثبط انتقائي لقنوات الصوديوم الفموي يستهدف NaV1.8. لقد حققت الشركة مؤخرًا العديد من الإنجازات التنظيمية التي قد تضع هذا المركب كأول علاج للألم غير الأفيوني في فئته لأكثر من عقدين من الزمن.

تسريع مسار الألم الحاد

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة على تقديم طلب ترخيص دواء جديد (NDA) بشكل تدريجي للألم الحاد المعتدل إلى الشديد، بعد نتائج مثيرة للإعجاب من تجارب المرحلة 3 التي أعلنت في وقت سابق من هذا العام. لقد بدأت شركة Vertex بالفعل عملية التقديم التدريجي وتتوقع إكمال الملف الكامل خلال الربع الثاني من عام 2024. يعكس هذا المسار المعجل—مدعومًا بتصنيفات سابقة لبرنامج Fast Track و Breakthrough Therapy—الملف الأمني والفعالية الممتاز للدواء.

يمثل الألم الحاد فرصة سريرية هائلة: حيث يتلقى حوالي 80 مليون أمريكي أدوية للألم سنويًا، ومع ذلك تظل خيارات العلاج محدودة. من خلال استهداف قناة NaV1.8، وهي قناة صوديوم ذات جهد كهربائي حاسمة في إشارات الألم الطرفية، يوفر سوزيتريجين آلية جديدة بدون المخاطر الإدمانية المرتبطة بالأفيونات.

التوسع في علاج الألم العصبي

بالإضافة إلى المؤشرات الحادة، تتقدم شركة Vertex بسوزيتريجين نحو إدارة الألم العصبي الطرفي. أكملت الشركة مؤخرًا اجتماع نهاية المرحلة الثانية بنجاح مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بعد نتائج إيجابية من المرحلة 2 في الاعتلال العصبي المحيطي السكري (DPN). استنادًا إلى هذا الزخم، منحت إدارة الغذاء والدواء تصنيف Breakthrough Therapy لسوزيتريجين لعلاج DPN—اعترافًا بإمكانات الدواء في معالجة حاجة طبية غير ملباة بشكل كبير.

تخطط Vertex لبدء برنامج المرحلة 3 الحاسم في مرضى DPN خلال النصف الثاني من عام 2024. سيتضمن البرنامج دراستين متطابقتين لمدة 12 أسبوعًا، يشارك فيهما حوالي 1100 مريض لكل منهما، مع تقييم الجرعة اليومية 70 ملغ. ستكون المقياس الرئيسي للفعالية هو تقليل متوسط شدة الألم الأسبوعي على مقياس تقييم الألم الرقمي في الأسبوع 12 مقارنةً بالدواء الوهمي، مع استخدام بريجابالين كمقارنة نشطة للنتائج الثانوية.

بعد المرحلة العشوائية المحكمة، سيكون لدى المرضى فرصة للاستمرار في دراسة تمديد مفتوحة، مما يسمح لشركة Vertex بجمع بيانات السلامة والفعالية على المدى الطويل في مجموعة DPN.

تطوير محفظة أوسع

تلتزم شركة Vertex بالابتكار في مجال الألم وتتجاوز سوزيتريجين. تواصل الشركة تقدمها في تطوير مثبطات NaV1.8 و NaV1.7 إضافية كعلاجات مستقلة أو كنهج مركب للحالات الحادة والعصبية.

من المتوقع أن يدخل مثبط NaV1.8 من الجيل التالي VX-993 المرحلة 2 من الدراسات السريرية في وقت لاحق من عام 2024، مبدئيًا لعلاج الألم الحاد والألم العصبي الطرفي. بالإضافة إلى ذلك، تتوقع Vertex إطلاق تجربة المرحلة 1 لصيغة VX-993 الوريدية في نفس الإطار الزمني، مما يوسع التطبيقات المحتملة للدواء.

تلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة

يؤثر الألم العصبي الطرفي على حوالي 10 ملايين أمريكي سنويًا يتلقون تدخلات دوائية. تظل حالات مثل DPN و LSR—التي تسببها تلف جذور الأعصاب في منطقة العمود الفقري القطني—تحديًا في العلاج الفعال باستخدام العلاجات الحالية.

تستمر دراسة المرحلة 2 الخاصة بـ LSR التي تجريها شركة Vertex في التسجيل حسب الجدول الزمني، مع إكمال متوقع بنهاية العام. يُظهر هذا التوسع النهج المنهجي للشركة في تقييم VX-548 عبر العديد من متلازمات الألم ذات الآليات الأساسية المختلفة.

ميزة NaV1.8

تمثل انتقائية سوزيتريجين لقناة NaV1.8 ميزة رئيسية. لقد تم التحقق من هذا الهدف الوراثي لإدارة الألم، ويشير الملف الانتقائي العالي للدواء إلى احتمالية وجود نافذة تحمل جيدة مقارنة بمثبطات قنوات الصوديوم غير الانتقائية. لقد أظهر البرنامج السريري—الذي يشمل ثلاث دراسات من المرحلة 3 واثنتين من المرحلة 2—هذا التوازن بين الفوائد والمخاطر بشكل ثابت عبر مجموعات المرضى.

من خلال إنشاء فئة جديدة من مثبطات إشارات الألم الانتقائية، تهدف شركة Vertex إلى تقديم راحة ذات معنى لملايين الأشخاص مع تجنب قيود العلاجات التقليدية والمخاطر المرتبطة بالأفيونات.