عقار تاكيدا الرائد لعلاج سرطان الفم يحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء بعد انتظار دام عقدًا من الزمن

تاكيدا حصلت على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لدواء FRUZAQLA (fruquintinib)، وهو دواء فموي مصمم لمكافحة سرطان القولون والمستقيم المتقدم (mCRC) في المرضى الذين استنفدوا خيارات العلاج القياسية. تمثل هذه الموافقة أول حل جديد خالٍ من العلاج الكيميائي لمرضى سرطان الأمعاء المتقدم منذ أكثر من عشر سنوات، بغض النظر عن علاماتهم الوراثية.

ما الذي يجعل هذه الموافقة مهمة

يعمل FRUZAQLA كمثبط انتقائي يستهدف جميع ثلاث كينازات مستقبلات VEGF، وهو آلية تميزه عن العلاجات السابقة في فئته. حصل الدواء على تصنيف المراجعة ذات الأولوية، مما مكنه من الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء قبل موعد القرار المقرر بأكثر من ثلاثة أسابيع.

جاء القرار التنظيمي بعد تجربتين سريريتين رئيسيتين، FRESCO وFRESCO-2، شملتا 734 مريضًا إجمالاً. أظهرت الدراستان أن الجمع بين FRUZAQLA والرعاية الداعمة أدى إلى تمديد كبير في البقاء على قيد الحياة بشكل عام مقارنةً بالدواء الوهمي، مع تحسينات مقابلة في البقاء دون تقدم المرض. أُجريت هذه التجارب عبر مناطق متعددة بما في ذلك الولايات المتحدة وأوروبا واليابان وأستراليا.

نتائج التجارب السريرية

قيمت الدراسة الدولية FRESCO-2 فعالية FRUZAQLA في مرضى سابقًا علاجهم بسرطان القولون والمستقيم المتقدم. أظهرت النتائج فوائد بقاء موثوقة عبر مجموعات مرضى متنوعة. نُشرت بيانات التجربة في مجلة The Lancet، بينما ظهرت الدراسة المصاحبة FRESCO التي أُجريت في الصين في JAMA، مما أسس قاعدة سريرية قوية للموافقة.

وفقًا للخبراء الطبيين، غالبًا ما يعاني مرضى سرطان القولون والمستقيم المتقدم من التعب وتدهور الحالة البدنية نتيجة للعلاجات المتكررة. خيار فموي يوفر فوائد البقاء على قيد الحياة دون العلاج الكيميائي يعالج فجوة علاجية حاسمة استمرت لسنوات.

الملف السلامة ومتطلبات المراقبة

على الرغم من أن FRUZAQLA أظهر تحملًا قابلاً للإدارة في الدراسات السريرية، إلا أن مقدمي الرعاية الصحية بحاجة إلى مراقبة مخاطر محددة. ظهر ارتفاع ضغط الدم في 49% من 911 مريضًا عولجوا، بما في ذلك حالات شديدة (Grade 3-4) في 19% من الحالات. تعرض ثلاثة مرضى لأزمة ارتفاع ضغط الدم.

حدث نزيف في الجهاز الهضمي في 6% من المرضى، مع 1% يعانون من أحداث خطيرة وتوثيق حالتي وفاة. شملت معدلات العدوى التهابات المسالك البولية (6.8%)، التهابات الجهاز التنفسي العلوي (3.2%)، والالتهاب الرئوي (2.5%)، مع توثيق حالات عدوى مميتة بمعدل منخفض (0.1% إلى 0.4%).

تشمل الاعتبارات الإضافية للسلامة ارتفاع إنزيمات الكبد (48% من المرضى)، البروتين في البول (36%)، تفاعلات الجلد في اليدين والقدمين (35%)، وأحداث عصبية نادرة ولكن خطيرة مثل متلازمة الدماغ الرطب العكوس الخلفي.

سياق السوق والحاجة غير الملباة

في الولايات المتحدة وحدها، من المتوقع تشخيص حوالي 153,000 حالة سرطان قولون ومستقيم سنويًا. حوالي 70% من المرضى يطورون مرضًا متقدمًا خلال حياتهم، وهو السبب الرئيسي لوفيات CRC. معظم مرضى المرض المتقدم يفتقرون إلى الطفرات الوراثية المحددة التي تؤهلهم للعلاج المستهدف، مما يخلق فئة من حوالي 107,100 مريض سنويًا محدودي الخيارات العلاجية.

يمتد مشهد سرطان القولون والمستقيم عالميًا. سجلت أوروبا حوالي 520,000 حالة جديدة و245,000 وفاة في عام 2020، بينما حددت اليابان أنه السرطان الأكثر انتشارًا مع 148,000 حالة جديدة سنويًا.

المسار التنظيمي الدولي

بالإضافة إلى الموافقة في الولايات المتحدة، تتقدم فريكوينتينيب عبر القنوات التنظيمية في جميع أنحاء العالم. قبلت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) طلب ترخيص التسويق في يونيو 2023، بينما تلقت وكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية (PMDA) تقديمًا في سبتمبر 2023.

في الصين، يحمل الدواء بالفعل موافقة تحت اسم العلامة التجارية ELUNATE، بعد أن حصل على موافقة من إدارة المنتجات الطبية الوطنية في سبتمبر 2018 وإطلاق تجاري في نوفمبر 2018. تحتفظ تاكيدا بحقوق التسويق الحصرية عالمياً خارج البر الرئيسي للصين وهونغ كونغ وماكاو، مع تطوير وتسويق في الصين تتولاه شركة HUTCHMED.

وجهة نظر الخبراء

يؤكد أخصائيو السرطان على أهمية الخيارات الخالية من العلاج الكيميائي للمرضى المعالجين بشكل مكثف. القدرة على تقديم فوائد البقاء على قيد الحياة دون تعرض لمزيد من السمية تمثل تقدمًا مهمًا لمرض يتسم بنتائج طويلة الأمد سيئة وخيارات علاجية تتضاءل مع تقدم المرض عبر خطوط علاج متعددة.