LITFULO تحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء: أمل جديد لمرضى تساقط الشعر الشديد

شركة فايزر حققت إنجازًا هامًا في الطب الجلدي مع موافقة إدارة الغذاء والدواء على ليتفولو (ريتليسيتيكينيب)، مما يمثل أول علاج فموي معتمد خصيصًا للمراهقين والبالغين الذين يعانون من الثعلبة البقعية الشديدة. تمثل الموافقة التنظيمية تقدمًا كبيرًا لملايين الأشخاص الذين يعانون من هذه الحالة المناعية الذاتية التي تسبب تساقط شعر غير متوقع.

فهم تأثير المرض على المرضى

تؤثر الثعلبة البقعية على ما يقرب من 7 ملايين أمريكي وحوالي 147 مليون شخص حول العالم، ومع ذلك، لعدة عقود، لم يكن لدى الأشخاص تحت سن 18 خيار علاجي معتمد من إدارة الغذاء والدواء تقريبًا. الحالة — التي تتميز بمهاجمة الجهاز المناعي بشكل خاطئ لبصيلات الشعر — يمكن أن تصيب في أي عمر، على الرغم من أن العديد يبدؤون في سن المراهقة أو أوائل البلوغ. بالإضافة إلى الأعراض الجسدية لتساقط الشعر، غالبًا ما يواجه المرضى عبئًا نفسيًا عميقًا، وقلق اجتماعي، وانخفاض جودة الحياة.

تلبية موافقة ليتفولو فجوة علاجية حاسمة، خاصة للمرضى الأصغر سنًا الذين يمكن أن تتأثر سنوات تكوينهم بشكل كبير بهذا المرض الظاهر. حوالي واحد من كل خمسة مرضى بالثعلبة البقعية يتم تشخيصهم قبل سن 18، مما يجعل هذا الطريق العلاجي الجديد ذا معنى خاص للفئة المراهقة.

كيف يعمل ليتفولو

يعمل ليتفولو كمثبط للكيناز، مستهدفًا بشكل خاص JAK3 وعائلة الكينازات TEC. من خلال حجب هذه المسارات الجزيئية، يوقف الدواء سلاسل الإشارة التي تدفع الهجوم المناعي الذاتي على بصيلات الشعر. يخفف هذا الآلية الالتهاب الناتج عن السيتوكين ونشاط الخلايا T السام، المرتبط بمرض الثعلبة البقعية.

الجرعة اليومية الموصى بها هي 50 ملغ، تؤخذ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا — نظام جرعة بسيط مصمم لتعزيز الالتزام والراحة للمريض.

نتائج التجارب السريرية: أدلة ALLEGRO

اعتمدت الموافقة التنظيمية على بيانات مقنعة من تجربة ALLEGRO المرحلة 2b/3، وهي دراسة دولية شملت 718 مريضًا عبر 118 موقعًا في 18 دولة. كان المشاركون يعانون من تساقط شعر فروة الرأس المعتدل إلى الشديد (بما لا يقل عن 50% من التساقط وفقًا لأداة شدة الثعلبة).

أظهرت النتائج المنشورة في مجلة ذا لانسيت في أبريل 2023 فعالية ملحوظة:

• الهدف الرئيسي: حقق 23% من المرضى الذين يتلقون ليتفولو 50 ملغ تغطية شعر فروة رأس بنسبة 80% أو أكثر بعد ستة أشهر من العلاج، مقارنة بـ 1.6% في مجموعة الدواء الوهمي
• الاتساق عبر الفئات العمرية: ظلت الفعالية وسلامة الملف متسقة بين المراهقين (12-17 سنة) والبالغين (18+ سنة)، مما يؤكد إمكانية الاستخدام عبر الطيف العمري المعتمد
• متابعة ممتدة: تم تحويل المشاركين الذين تم تعيينهم في البداية للدواء الوهمي إلى العلاج النشط بعد 24 أسبوعًا، واستمر التجربة لمدة 24 أسبوعًا إضافيًا

اعتبارات السلامة

كشف ملف السلامة عن أحداث سلبية متوقعة غالبًا ما تكون مرتبطة بعلاج مثبط الكيناز. أكثر الآثار الجانبية تكرارًا والتي ظهرت في ما لا يقل عن 4% من المرضى المعالجين تشمل:

• صداع (10.8%)
• إسهال (10%)
• حب الشباب (6.2%)
• طفح جلدي (5.4%)
• شرى (4.6%)

شملت الأحداث السلبية الأكثر خطورة ولكنها أقل تكرارًا التي تم توثيقها خلال التجارب عدوى خطيرة، أورام، أحداث خثرات دموية، وتغيرات مخبرية. كما هو الحال مع مثبطات JAK الأخرى، يحمل ليتفولو تحذيرات مغلفة بشأن زيادة خطر العدوى، واحتمالية الأورام، والأحداث القلبية الوعائية في فئات معينة من المرضى، خاصة أولئك الذين تبلغ أعمارهم 50 عامًا وأكثر مع عوامل خطر لأمراض القلب الموجودة.

يجب على المرضى الذين يبدأون العلاج إجراء فحص السل الرئوي ويحتاجون إلى مراقبة دقيقة لعلامات العدوى، نظرًا لآلية العمل المثبطة للمناعة.

المسار التنظيمي والوصول العالمي

تمثل موافقة إدارة الغذاء والدواء على ليتفولو في يونيو 2023 لحظة محورية في علاج الثعلبة البقعية. لقد قبلت وكالة الأدوية الأوروبية طلب ترخيص التسويق، مع توقع قرار تنظيمي في الربع الثالث من عام 2023.

تقوم شركة فايزر أيضًا بتقييم ليتفولو لعلاج حالات مناعية ذاتية وملتهبة أخرى، بما في ذلك البهاق، مرض كرون، والتهاب القولون التقرحي، مما يشير إلى الإمكانيات الأوسع لهذا النهج من تثبيط الكيناز في التطبيقات العلاجية.