LUPKYNIS تحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء: علاج فموي رائد لمرضى الذئبة الحمراء الكلوية البالغين

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على voclosporin (المعروف باسم LUPKYNIS) الذي طورته شركة Aurinia Pharmaceuticals، مما يمثل إنجازًا هامًا في علاج الذئبة الحمراء الكلوية. ويعد هذا أول خيار علاجي فموي معتمد من إدارة الغذاء والدواء مصمم خصيصًا للمرضى البالغين المصابين بالذئبة الحمراء النشطة، وهو عرض شديد من مرض الذئبة الحمراء الجهازية يؤدي إلى تلف الكلى التدريجي.

الأدلة السريرية تظهر فعالية متفوقة

لا تزال الذئبة الحمراء الكلوية واحدة من أصعب المضاعفات التي يسببها مرض الذئبة الحمراء الجهازية، مع إمكانية التسبب في تلف كبيلي لا رجعة فيه وزيادة خطر الفشل الكلوي والأحداث القلبية الوعائية والوفاة. يعتمد اعتماد LUPKYNIS على بيانات سريرية مقنعة من دراستين حاسمتين: دراسة AURORA المرحلة 3 ودراسة AURA-LV المرحلة 2، اللتين شملتا معًا 533 مريضًا يعانون من الذئبة الحمراء الكلوية.

عند إعطاء LUPKYNIS مع العلاج القياسي (ميكوفينولات موفيتيل والكورتيكوستيرويدات بجرعة منخفضة)، أظهر المرضى نتائج محسنة بشكل كبير مقارنةً بأولئك الذين تلقوا العلاج التقليدي فقط. في نهاية السنة الأولى من تجربة المرحلة 3، حقق المرضى المعالجون بـ LUPKYNIS استجابة كلية للكلى بمعدلات تتجاوز ضعف تلك التي لوحظت في مجموعة العلاج القياسي. بالإضافة إلى ذلك، شهد المشاركون انخفاضًا بنسبة 50 بالمئة في نسبة البروتين إلى الكرياتينين في البول بسرعة مضاعفة مقارنةً بالمجموعة الضابطة، مع وصول المزيد من المرضى إلى استجابة كلية للكلى عند نقطة زمنية تبلغ 24 أسبوعًا.

تحسين الملف السلامة وبروتوكول الجرعة

يشمل اعتماد إدارة الغذاء والدواء بروتوكول الجرعة الدوائية الخاص بـ Aurinia والذي يعتمد على eGFR، مما يتيح إدارة علاجية أكثر دقة. الجرعة الموصى بها من LUPKYNIS هي 23.7 ملغ تؤخذ عن طريق الفم مرتين يوميًا، وتستخدم بالتزامن مع العلاج المناعي الأساسي. لقد ارتبط التدخل المبكر وتحقيق استجابة الكلى بنتائج طويلة الأمد محسنة ووقاية من تلف الكلى غير القابل للعلاج.

معالجة التفاوتات الصحية في الذئبة الحمراء الكلوية

جانب مهم من هذا الاعتماد هو قدرته على معالجة التفاوتات الصحية الكبيرة. الأشخاص السود والآسيويون المصابون بمرض الذئبة الحمراء الجهازية هم أكثر عرضة بمقدار أربعة أضعاف لتطوير الذئبة الحمراء الكلوية مقارنةً بالسكان القوقازيين، بينما يظهر الأشخاص من أصل هيسباني تقريبًا ضعف معدل الإصابة. علاوة على ذلك، تميل هذه الفئات السكانية إلى تطوير الذئبة الحمراء الكلوية في مراحل مبكرة من المرض وتجربة نتائج سريرية أقل ملاءمة، مما يبرز الحاجة الملحة لخيارات علاج فعالة مثل LUPKYNIS.

بنية دعم المرضى

لتسهيل وصول المرضى والإدارة السريرية، أنشأت شركة Aurinia Pharmaceuticals مبادرة دعم شاملة تسمى Aurinia Alliance. يوفر هذا البرنامج إدارة حالة تمريض شخصية، وموارد تعليمية، ومساعدة في التنقل عبر التأمين وتكاليف الأدوية طوال رحلة علاج LUPKYNIS.

اعتبارات السلامة والمراقبة السريرية

تشمل الأحداث السلبية الأكثر تكرارًا (التي تحدث في أكثر من 3% من المرضى) انخفاض معدل الترشيح الكبيبي، ارتفاع ضغط الدم، الإسهال، الصداع، فقر الدم، السعال، عدوى المسالك البولية، ألم في الجزء العلوي من البطن، عسر الهضم، تساقط الشعر، ضعف الكلى، تقرح الفم، التعب، الرعشة، إصابة الكلى الحادة، وانخفاض الشهية. كما هو الحال مع مثبطات الكالسينورين الأخرى، يحمل LUPKYNIS تحذيرات داخلية حول زيادة خطر الأورام والعدوى الخطيرة. يجب على الأطباء مراقبة المرضى بعناية للكشف عن سمية الكلى، ارتفاع ضغط الدم، سمية الأعصاب، فرط البوتاسيوم، وتمديد فترة QTc، خاصة عند دمجه مع أدوية أخرى قد تعزز هذه الآثار.

استجابة المجتمع الطبي والدعوي

حصل الاعتماد على دعم قوي من المجتمع الطبي ومجتمع الدفاع عن المرضى. أكد أخصائيو الكلى والروماتيزم أن خيارات علاج الذئبة الحمراء الكلوية كانت محدودة تاريخيًا وترتبط بسمية كبيرة. يمثل LUPKYNIS تقدمًا كبيرًا من خلال تقديم بديل أكثر فعالية وتحملًا أفضل يتطلب جرعات أقل بكثير من الكورتيكوستيرويدات. كما أبرزت منظمات الدفاع عن المرضى أهمية هذا التطور، خاصة للمجتمعات التي تتأثر بشكل غير متناسب بالذئبة الحمراء الكلوية.

توفر السوق والإطلاق التجاري

يتوفر LUPKYNIS الآن تجاريًا في الولايات المتحدة. منحت إدارة الغذاء والدواء هذا الاعتماد تحت مراجعة ذات أولوية، وكانت المعالجة قد حصلت سابقًا على تصنيف Fast Track في عام 2016، مما يعكس الحاجة الطبية الملحة لعلاجات جديدة للذئبة الحمراء الكلوية. وضعت شركة Aurinia Pharmaceuticals نفسها كشركة بيولوجية متكاملة مكرسة لتقديم علاجات لأمراض خطيرة ذات احتياجات طبية غير ملباة، مع عمليات مركزها في فيكتوريا، كولومبيا البريطانية ورولفيل، ماريلاند.