تقدم برنامج VX-264 الخاص بـ Vertex: خطوة كبيرة إلى الأمام في علاج مرض السكري من النوع 1 بدون مثبطات المناعة

شركة Vertex للأدوية حققت إنجازًا هامًا في سعيها لتطوير علاجات تحويلية لمرض السكري. أعلنت الشركة أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد أصدرت موافقتها على طلب التجربة الدوائية الجديدة لـ VX-264، مما يمثل تقدمًا حاسمًا في خط أنابيب علاج الخلايا الخاص بالشركة. ما يجعل هذا التطور ذا أهمية خاصة هو أن VX-264 يمثل نهجًا جديدًا لإدارة مرض السكري من النوع 1 يقضي على الحاجة للأدوية المثبطة للمناعة—اختراق يمكن أن يوسع إمكانية الوصول للعلاج لعدد أكبر بكثير من المرضى.

فهم VX-264: التقنية والتصميم

في جوهره، VX-264 هو علاج قائم على الخلايا يستخدم خلايا جزيرية مستخلصة من خلايا جذعية بشرية مغلفة داخل جهاز مصفوفة قناة حماية مناعية. على عكس العلاجات الخلوية التقليدية التي غالبًا ما تتطلب من المستفيدين تناول أدوية مثبطة للمناعة إلى الأبد، توفر تقنية التغليف هذه حماية للخلايا المزروعة من هجوم الجهاز المناعي للجسم، مما يمكّن العلاج من العمل بدون مثل هذه الأدوية. الخلايا نفسها هي خلايا جزيرية بنكرياسية متمايزة تمامًا مستخلصة من الخلايا الجذعية—وهي نوع الخلايا المنتجة للأنسولين التي تتعطل أو تختفي في الأشخاص المصابين بمرض السكري من النوع 1.

شركة Vertex تستفيد من نفس منصة الخلايا الجذعية المستخدمة في برنامجها من الجيل الأول، VX-880، الذي أظهر بالفعل إثبات المفهوم سريريًا. ومع ذلك، يميز VX-264 نفسه من خلال تصميم جهاز الحماية المناعية المملوك لها، والذي يحل بشكل فعال أحد التحديات الرئيسية في علاج استبدال الخلايا: تقليل عبء إدارة الأدوية على المدى الطويل.

الجدول الزمني للتطوير السريري وتصميم التجربة

تخطط شركة Vertex لبدء تجربة سريرية من المرحلة 1/2 في النصف الأول من عام 2023 في الولايات المتحدة، استنادًا إلى الأعمال التحضيرية التي بدأت بالفعل في كندا. حصلت الشركة على موافقة من هيئة الصحة الكندية على طلب التجربة السريرية (CTA)، والتجربة الكندية الأولية من المرحلة 1/2 لا تزال نشطة.

تم تصميم تجربة المرحلة 1/2 كدراسة ذات ذراع واحد، مفتوحة، ستقيم بشكل متسلسل سلامة، تحمل، وفعالية VX-264 لدى مرضى تم تشخيصهم بمرض السكري من النوع 1. سيتم تسجيل حوالي 17 مريضًا عبر مواقع التجربة العالمية. يتيح هيكل التجربة متعدد الأجزاء للباحثين جمع بيانات السلامة تدريجيًا قبل الانتقال إلى تقييمات الفعالية.

المشكلة التي يهدف VX-264 إلى حلها في مرض السكري

ينتج مرض السكري من النوع 1 عن تدمير مناعي ذاتي للخلايا الجزيرية المنتجة للأنسولين، مما يترك المرضى غير قادرين على تنظيم مستوى السكر في الدم بشكل طبيعي. يعتمد العلاج الحالي بشكل كامل على استبدال الأنسولين، والذي، على الرغم من التقدم في أنظمة التسليم، لا يزال تحديًا في الإدارة المثلى. يؤدي سوء السيطرة على الجلوكوز مع مرور الوقت إلى مضاعفات خطيرة تشمل أمراض الكلى، ضعف الرؤية، أمراض القلب والأوعية الدموية، وتلف الأعصاب. لا يوجد حاليًا علاج شافٍ لهذا المرض، وتظل الخيارات العلاجية المتاحة بخلاف حقن الأنسولين والمضخات محدودة.

يستهدف VX-264 السبب الجذري—استبدال الخلايا الجزيرية المدمرة—بدلاً من مجرد إدارة الأعراض. إذا نجح، يمكن لهذا النهج أن يغير بشكل جذري طريقة علاج مرض السكري من النوع 1.

السياق الأوسع: خط أنابيب مرض السكري الخاص بـ Vertex

يمثل VX-264 البرنامج الثاني الخاص بـ Vertex الذي يستهدف بشكل خاص مرض السكري من النوع 1. كما أن البرنامج الأول للشركة، VX-880، يتقدم أيضًا في التجارب السريرية. يستخدم VX-880 نفس خلايا الأنسولين المستخلصة من الخلايا الجذعية، لكنه يتطلب استخدامًا متزامنًا لمثبطات المناعة. بالمقارنة، يوفر تصميم جهاز الحماية المناعية لـ VX-264 ميزة محتملة في تقليل عبء الأدوية.

تسعى شركة Vertex إلى تبني عدة طرق بحثية بهدف رئيسي هو استبدال الخلايا الجزيرية المنتجة للأنسولين التي تدمر في مرض السكري من النوع 1. تعكس هذه الاستراتيجية متعددة الجوانب التزام الشركة بإيجاد حلول مثلى لمرض يؤثر على ملايين الأشخاص حول العالم.

لماذا هذا مهم

يشير موافقة إدارة الغذاء والدواء على طلب VX-264 للتجربة الدوائية الجديدة إلى ثقة تنظيمية في المبرر العلمي وسلامة البرنامج. يمكن أن يكون إلغاء متطلبات المثبطات المناعية تحولياً—فهو يوسع فئة المرضى المؤهلين من خلال إزالة حاجز كبير أمام اعتماد العلاج ويقلل من مخاطر الآثار الجانبية للأدوية على المدى الطويل. بالنسبة للمرضى الذين يعانون من مرض السكري من النوع 1، خاصة أولئك الذين يواجهون صعوبة في إدارة الأنسولين أو يعانون من مضاعفات، يوفر VX-264 مسارًا محتملاً نحو تحول المرض بدلاً من إدارة الأعراض مدى الحياة.

مع تقدم شركة Vertex بـ VX-264 خلال تقييم المرحلة 1/2، سيراقب المجال عن كثب البيانات التي تظهر أن الجمع بين خلايا الأنسولين المستخلصة من الخلايا الجذعية والتغليف الحامي مناعي يمكن أن يوفر تحكمًا دائمًا في الجلوكوز وفائدة سريرية ذات معنى.